Paraythroidhormon von der EMA zur Zulassung empfohlen

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Zulassungsbehörde (EMA) hat in seiner Sitzung vom Februar 2017 empfohlen, Parathormon (Natpar, Shire) als Orphan Drug bedingt zur parenteralen Substitutionsbehandlung als Zusatztherapie bei Patienten mit chronischem Hypoparathyreoidismus zuzulassen, wenn dieser durch eine Standardtherapie nicht ausreichend kontrolliert werden kann.

Das Präparat ist identisch mit menschlichem Parathormon. Bei Injektion können Calcium- und Phosphatspiegel bei den Patienten normalisiert werden, die auf eine eine Standardtherapie mit Calcium und Vitamin D nicht ausreichend ansprechen.

Quelle:
Mitteilung der EMA vom 23.Februar 2017
Presseinformation der EMA vom 24. Februar 2017

Parathormon von der FDA bei Hypokalzämie zugelassen

Die Food and Drug Administration (FDA) hat Parathormon (Natpara, NPS Pharmaceuticals) als Orphan Drug für die Behandlung der Hypokalzämie bei Patienten mit Hypoparathyreoidismus zugelassen. Natpara soll nur bei Patienten eingesetzt werden, deren Hypokalzämie mit Calcium- und Vitamin-D-Gaben nicht ausreichend kontrolliert werden kann.
Ein Hypoparathyreoidismus ist durch einen Mangel an Parathormon (PTH) gekennzeichnet. Er führt zu Elektrolytverschiebungen, die sich als Hypokalzämie, Hyperphosphatämie und einem verminderten 1,25-Dihydroxy-Vitamin D-Spiegel zeigen.
Mit einer täglichen Injektion von Natpara kann der Calciumspiegel besser reguliert werden. Eine Plazebo-kontrollierte Studie mit 124 Patienten zeigte, dass bei Gabe von Natpara 42 % der Patienten einen normalen Calciumspiegel erreichten bei gleichzeitig reduzierter Calcium- und Vitamin-D-Gabe, während dies mit Placebo nur 3 % waren.
In Rattenstudien wurden mit Natpara vermehrt Osteosarkom beobachtet. Unklar ist, ob dies auch beim Menschen der Fall ist. Natpara ist nur im Rahmen eines REMS-Programms erhältlich.

Quelle:
Pressemitteilung der FDA vom 23. Januar 2015