Efmoroctoc alfa von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 23. November 2015 Efmoroctoc alfa (Elocta, Biogen Idec)  für die Therapie und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie A (Faktor-VIII-Mangel) zugelassen.

Efmoroctocog alfa ist ein Faktor-VIII-Präparat, das die vorübergehende Substitution von endogenem Faktor VIII bei Patienten mit Hämophilie A ermöglicht. Es ist ein vollständig rekombinantes Fusionsprotein mit verlängerter Halbwertszeit. Efmoroctocog alfa besteht aus dem B-Domänen-deletierten rekombinanten humanen Gerinnungsfaktor VIII und der kovalent daran gebundenen Fc-Domäne des humanen Immunglobulins G1. Die Fc-Domäne des humanen Immunglobulins G1 bindet an den neonatalen Fc-Rezeptor. Dieser Rezeptor wird lebenslang exprimiert und ist Teil eines natürlichen Mechanismus, bei dem Immunglobuline vor einem lysosomalen Abbau geschützt werden und wieder in den Blutkreislauf zurückgeführt werden können, was zu einer langen Plasmahalbwertszeit führt. Efmoroctocog alfa bindet an den neonatalen Fc-Rezeptor und nutzt dadurch denselben natürlichen Mechanismus, um den lysosomalen Abbau zu verzögern und eine längere Plasmahalbwertszeit als für den endogenen Faktor VIII zu ermöglichen.
Sicherheit, Wirksamkeit und Pharmakokinetik wurden in zwei multinationalen, unverblindeten Studien untersucht.

Quelle:
EPAR der EMA