Vestronidase alfa von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 27. August 2018 Vestronidase alfa (Mepsevii,Ultragenyx) zur parenteralen Behandlung nicht-neurologischer Krankheitsanzeichen der Mukopolysaccharidose VII (MPS VII; Sly-Syndrom) zugelassen.

Vestronidase alfa ist eine rekombinante Form der humanen Beta-Glukuronidase (rhGUS) und wird mittels rekombinanter DNA-Technologie in Ovarialzellen des Chinesischen Hamsters hergestellt.
Mukopolysaccharidose VII ist eine lysosomale Speicherkrankheit, die durch den Mangel an Beta-Glukuronidase (GUS) gekennzeichnet ist. Dieser führt zur Ansammlung von Glykosaminoglykanen
(GAGs) in Zellen im gesamten Körper und dadurch zu Gewebe- und Organschäden in mehreren
Körpersystemen.
Vestronidase alfa ist zur Bereitstellung von exogenem GUS-Enzym zur Aufnahme in zelluläre Lysosomen und zum anschließenden Abbau von GAG-Einlagerungen in betroffenen Geweben bestimmt.
Das klinische Programm für Vestronidase alfa umfasste 23 nicht vorbehandelte Patienten mit MPS VII im Alter von 5 Monaten bis 25 Jahren aus 4 klinischen Studien, die über eine Dauer von bis zu 132 Wochen alle zwei Wochen Vestronidase alfa in Dosierungen von bis zu 4 mg/kg erhalten hatten.
Neunzehn Patienten waren jünger als 18 Jahre.

Quelle
EPAR der EMA