Patisiran von der EMA zur Zulassung empfohlen

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Zulassungsbehörde (EMA) hat in seiner Sitzung vom Juli 2018 empfohlen, Patisiran (Onpattro, Alnylam) als Orphan Drug für die parenterale Behandlung der hereditären Transthyretin-vermittelten Amyloidose (hATTR-Amyloidose) bei Erwachsenen mit Polyneuropathie im Stadium 1 oder 2 zuzulassen.

Die hATTR-Amyloidose ist eine seltene lebensbedrohliche Erbkrankheit, die durch Mutationen im Transthyretrin-Gen entsteht. Hierdurch kommt es zu fehlgefalteten TTR-Proteinen, die sich als Amyloidfibrllien an verschiedenen Stellen wie Nerven, Herz und GI-Trakt anreichern. Die Patienten leiden unter Herzproblemen, Muskelschwäche und Gehbehinderungen, gastrointestinalen Störungen und Blasendysfunktion.
Patisiran ist eine TTR mRNA-spezifische siRNA formuliert in Lipidnanopartikeln. Es katalysiert den Abbau von TTR-mRNA in der Leber, somit kommt es zu einer Reduktion von TTR-Proteinen und eine verminderten Amyloid-Ablagerung.


Quelle:
Mitteilung der EMA vom 26. Juli 2018