Die EU-Kommission hat am 17. Juni 2024 Efanesoctocog alfa (Altuvoct, Swedish Orphan Biovitrum AB) als Orphan Drug zur Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie A (angeborenem Faktor-VIII-Mangel) für alle Altersgruppen zugelassen.
Efanesoctocog alfa ist humaner Gerinnungsfaktor VIII, ein Protein aus 2 829 Aminosäuren. Es wird mit rekombinanter DNA-Technologie in einer humanen embryonalen Nierenzelllinie (HEK-Zelllinie) hergestellt.
Die Behandlung mit Efanesoctocog alfa ist eine Faktor-VIII-Substitutionstherapie. Der aktivierte Faktor VIII wirkt als Kofaktor für den aktivierten Faktor IX und beschleunigt die Umwandlung von Faktor X in aktivierten Faktor X. Aktivierter Faktor X sorgt für die Umwandlung von Prothrombin in Thrombin. Thrombin wandelt dann Fibrinogen in Fibrin um. Ein Gerinnsel wird gebildet.
Hämophilie A ist eine X-chromosomal-gebundene Erbkrankheit der Blutgerinnung, die auf einem Mangel an funktionalem Faktor VIII:C beruht. Als Folge davon kann es zu Blutungen in Gelenken, Muskeln oder inneren Organen kommen, die entweder spontan oder infolge von Unfällen oder chirurgischen Eingriffen entstehen können. Durch die Substitutionstherapie wird der Faktor-VIII-Plasmaspiegel angehoben, wodurch eine vorübergehende Korrektur des Faktormangels sowie eine Behebung der Blutungsneigungen ermöglicht wird.
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