Mitapivat von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 9. November 2022 Mitapivat (Pyrukynd, Agios) als Orphan Drug zur oralen Behandlung des Pyruvatkinase-Mangels bei Erwachsenen zugelassen. 

Mitapivat ist ein Pyruvatkinase-Aktivator, er entfaltet seine Wirkung durch direkte Bindung an das Pyruvatkinase-Tetramer. Bei PK-Mangel weist die Form der Pyruvatkinase in den Erythrozyten eine 

Mutation (PKR-Form) auf, die zu einem erniedrigten Adenosintriphosphat (ATP)-Spiegel, einer verkürzten Lebensdauer der Erythrozyten und chronischer Hämolyse führt. Mitapivat verbessert das

Energiegleichgewicht der Erythrozyten, indem es die PKR-Aktivität erhöht.

Die Wirksamkeit von Mitapivat wurde in einer multinationalen, randomisierten, doppelblinden, 

placebokontrollierten klinischen Studie (ACTIVATE) bei 80 erwachsenen Patienten mit PK-Mangel

untersucht, die keine regelmäßigen Transfusionen erhielten.

Quelle

EPAR der EMA