Mitapivat von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 9. November 2022 Mitapivat (Pyrukynd, Agios) als Orphan Drug zur oralen Behandlung des Pyruvatkinase-Mangels bei Erwachsenen zugelassen. 

Mitapivat ist ein Pyruvatkinase-Aktivator, er entfaltet seine Wirkung durch direkte Bindung an das Pyruvatkinase-Tetramer. Bei PK-Mangel weist die Form der Pyruvatkinase in den Erythrozyten eine 

Mutation (PKR-Form) auf, die zu einem erniedrigten Adenosintriphosphat (ATP)-Spiegel, einer verkürzten Lebensdauer der Erythrozyten und chronischer Hämolyse führt. Mitapivat verbessert das

Energiegleichgewicht der Erythrozyten, indem es die PKR-Aktivität erhöht.

Die Wirksamkeit von Mitapivat wurde in einer multinationalen, randomisierten, doppelblinden, 

placebokontrollierten klinischen Studie (ACTIVATE) bei 80 erwachsenen Patienten mit PK-Mangel

untersucht, die keine regelmäßigen Transfusionen erhielten.

Quelle

EPAR der EMA

Nirsevimab von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 31. Oktober 2022 Nirsevimab (Beyfortus, AstraZeneca) zur Prävention von Respiratorischen Synzytial-Virus(RSV)-Erkrankungen der unteren Atemwege bei Neugeborenen, Säuglingen und Kleinkindern während ihrer ersten RSV-Saison zugelassen.

Nirsevimab ist ein humaner monoklonaler Immunglobulin-G1-kappa(IgG1κ)-Antikörper, der mit

rekombinanter DNA-Technik in Ovarialzellen des chinesischen Hamsters hergestellt wird.

Nirsevimab wirkt gegen die Präfusionskonformation des Fusionsproteins des Respiratorischen Synzytial-Virus (RSV-F-Protein), der mit einer dreifachen Aminosäuresubstitution (YTE) in der Fc-Region modifiziert wurde, um die Serumhalbwertzeit zu verlängern. Nirsevimab hemmt den entscheidenden Membranfusionsschritt im Prozess des Viruseintritts, neutralisiert das Virus und blockiert die Zellfusion.

Wirksamkeit und Sicherheit von Nirsevimab wurden in zwei randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten multizentrischen Studien (D5290C00003 [Phase IIb] und MELODY [Phase III])

zur Prävention von RSV LRTI bei Neugeborenen und Frühgeborenen (GA ≥ 29 Wochen) zu Beginn

ihrer ersten RSV-Saison untersucht. 

Quelle

EPAR der EMA