Die EU-Kommission hat am 14. Februar 2022 Voxelotor (Oxbryta, Global Blood Ther.) für die orale Behandlung von Erwachsenen, Kindern und Jugendlichen ab dem Alter von 12 Jahren mit hämolytischer Anämie infolge Sichelzellkrankheit als Monotherapie oder in Kombination mit Hydroxycarbamid zugelassen.
Voxelotor ist ein Hämoglobin-S(HbS)-Polymerisationshemmer, der an HbS bindet und eine erhöhte Verteilung in die Erythrozyten zeigt. Durch die Erhöhung der Affinität von Hb zu Sauerstoff hemmt Voxelotor dosisabhängig die HbS-Polymerisation. Voxelotor hemmt die Sichelbildung der Erythrozyten und verbessert die Deformierbarkeit der Erythrozyten.
Wirksamkeit und Sicherheit von Voxelotor bei Patienten mit Sichelzellkrankheit wurden in einer randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten, multizentrischen Studie (EudraCT2016-003370-40) untersucht.
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