Somatrogon von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 14. Februar 2022 Somatrogon (Ngenla, Pfizer) als Orphan Drug für die subkutane Behandlung von Kindern und Jugendlichen ab einem Alter von 3 Jahren mit Wachstumsstörung durch unzureichende Ausschüttung von Wachstumshormon zugelassen.

Somatrogon ist ein Glykoprotein, das aus der Aminosäurensequenz des hGH mit einer Kopie des  C-terminalen Peptids (CTP) aus der β-Kette des humanen Choriongonadotropins (hCG) am N-Terminus und zwei Kopien des CTP (Tandemkopien) am C-Terminus besteht. Die Glykosylierung und CTP-Domänen  sind für die Halbwertszeit von Somatrogon verantwortlich, wodurch eine wöchentliche Gabe ermöglicht wird.

Somatrogon bindet an den Rezeptor des Wachstumshormons (GH) und initiiert eine Signaltransduktionskaskade, die zu Veränderungen von Wachstum und Stoffwechsel führt. In Übereinstimmung mit der GH-Signalgebung führt die Bindung von Somatrogon zur Aktivierung des STAT5b-Signalwegs und erhöht die Serumkonzentration von IGF-1. 

IGF-1 steigt während der Behandlung mit Somatrogon dosisabhängig an und hat so seinen Anteil an der klinischen Wirkung. Als Ergebnis werden durch GH und IGF-1 Stoffwechselveränderungen und Längenwachstum stimuliert und die Wachstumsgeschwindigkeit bei Kindern mit GHD gesteigert. 

Sicherheit und Wirksamkeit von Somatrogon für die Behandlung von Kindern und Jugendlichen ab einem Alter von 3 Jahren mit GHD wurden in zwei multizentrischen, randomisierten, unverblindeten,  kontrollierten klinischen Studien untersucht.

Quelle

EPAR der EMA