Die EU-Kommission hat am 19. November 2020 Lumasiran (Oxlumo®) zur Behandlung der primären Hyperoxalurie Typ 1 (PH1) in allen Altersgruppen zugelassen.
Bei dieser seltenen Erberkrankung kommt es zu extrem hoher Oxalatausscheidung, sodass sich Calciumoxalatkristalle bilden und es zur Steinbildung zum Beispiel in den ableitenden Harnwegen und im Nierengewebe kommt. Auch an anderen Organen sind Schäden möglich. Lumasiran ist die erste bislang verfügbare Therapiemöglichkeit bei Hyperoxalurie Typ 1. Lumasiran ist eine sogenannte small interfering RNA (siRNA). Es bindet an die mRNA für das Enzym Glykolatoxidase (GO) in der Leber. Dadurch sinken der GO-Spiegel im Körper und nachfolgend auch der Oxalatspiegel.
Die Wirksamkeit von Lumasiran wurde in einer randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten klinischen Studie an Patienten ab 6 Jahren mit PH1 (ILLUMINATE-A) und in einer einarmigen klinischen Studie an Patienten unter 6 Jahren mit PH1 (ILLUMINATE-B) untersucht.
In der sechsmonatigen Studie ILLUMINATE-A mit 39 Patienten im Alter von 6 bis 60 Jahren führte die Behandlung mit Lumasiran bei 52% der Patienten zu einer Normalisierung der Oxalatausscheidung und bei 84% der Patienten zu einer annähernden Normalisierung. Die häufigsten Nebenwirkungen waren Reaktionen an der Injektionsstelle und abdominale Schmerzen.
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