Onasemnogen abeparvovec von der EMA zur Zulassung empfohlen

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Zulassungsbehörde (EMA) hat in seiner Sitzung vom März 2020 empfohlen, Onasemnogen abeparvovec (Zolgensma, AveXis, Novartis) beschleunigt und bedingt für die Behandlung von Kindern im Alter unter 2 Jahren mit spinaler Muskelatrophie zugelassen, die Mutationen im SMN1-Gen und im SMN2-Gen  aufweisen.

Die Gentherapie basiert auf Adeno-assoziierten Viren als Vektor. Der Vektor liefert eine voll funktionale Kopie des humanen SMN-Gens in die Zielzellen. Die einmalige intravenöse Gabe der Gentherapieführt zur Expression des SMN-Protein der kindlichen Motoneuronen und verbessert damit Muskelbewegung und -Funktion sowie das Überleben des Kindes mit SMA. Die Dosierung basiert auf dem Körpergewicht.
Die Wirkung von Onasemnogee abeparvovec wurde in Phase-1-Studi­en (START) und in einer Phase-3-Studie (STR1VE-US) untersucht. Eine weitere Phase-3-Studie (STR1VE-EU) läuft derzeit in Europa. Die Zulassungsempfehlung der EMA beruht im we­sent­lichen auf den Ergebnissen der US-Studie, deren Ergebnisse noch nicht publiziert sind.
An der offenen Studie hatten 22 Patienten teilgenommen, von denen 20 Patienten im Alter von 14 Monaten ohne dauerhafte Beatmungsunterstützung am Leben waren, was beim natürlichen Verlauf der Erkrankung nur bei 1/4 der Patienten der Fall ist.
Die am häufigsten beobachteten Nebenwirkungen war ein Anstieg der Leberenzyme und Erbrechen. Um die Gefahr von Leberschäden zu minimieren, werden die Patienten vor und nach der Behandlung vorübergehend systemisch mit Steroiden behandelt. Nach der Infusion wird die Leberfunktion über mindestens 3 Monate überwacht.
Der Preis der bisher teuersten Behandlung soll etwa 1,9 Millionen Euro für eine einzige Infusion betragen, die die Erkrankung angeblich  lebenslang stoppen soll. Der Beweis hierfür steht allerdings noch aus.

Quelle
Mitteilung der EMA vom 26. 3. 2020