Metreleptin von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 1.8.2018 Metreleptin (Myalept, Aegerion) als parenterale Substitutionstherapie bei Patienten mit Leptindefizienz zugelassen:
Diese Leptin-Ersatztherapie wirdin Kombination mit einer Diät zur Behandlung der Folgen eines Leptinmangels bei Patienten mit Lipodystrophie (LD) eingesetzt:
• mit bestätigter angeborener generalisierter LD (Berardinelli-Seip-Syndrom) oder erworbener generalisierter LD (Lawrence-Syndrom) bei Erwachsenen und Kindern ab 2 Jahren
• mit bestätigter familiärer oder erworbener partieller LD (Barraquer-Simons-Syndrom) bei Erwachsenen und Kindern ab 12 Jahren, bei denen durch Standardbehandlungen keine
angemessene Einstellung des Stoffwechsels erreicht werden konnte.

Komplikationen der Leptindefizienz können bei erblicher oder erworbener Lipodystrophie - einem Mangel an Fettgewebe - auftreten. Leptin wird im Fettgewebe produziert, bei Fettgewebemangel kann es zu einem Leptinmangel kommen. Leptin reguliert die Nahrungsaufnahme und andere wie Insulin. Patienten mit schwerer Lipodystrophie entwickeln häufig eine schwere Insulinresistenz in jungen Jahren und leiden unter einem schwer einstellbaren Diabetes mellitus oder einer schwer einstellbaren Hypertriglyzeridämie., die wiederum zu Entzündungen des Pankreas führen kann.
Mit Metreleptin steht die erste zugelassene Therapie für die Behandlung von Komplikationen aufgrund eines Leptinmangels zur Verfügung.
Metreleptin ahmt die physiologischen Wirkungen von Leptin nach, indem es sich an den menschlichen Leptinrezeptor, der zu den Rezeptoren der Zytokinfamilie Klasse I, die den JAK/STAT-Signalweg nutzen, gehört, bindet und diesen aktiviert.

Das rekombinant hergestellte Leptinanalogon wurde in einer offenen einarmigen Studien mit Lipodystrophie-Patienten untersucht. Metreleptin reduzierte HbA1c-Werte, Nüchtern-Glucose- und Triglyceridspiegel.
Häufigste Nebenwirkungen waren Hypoglykämie, Kopfschmerzen, Gewichtsabnahme und Bauchschmerzen.

Quelle
EPAR der EMA