Resmetirom von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 18. August 2025 Resmetirom (Rezdiffra, Madrigal Pharm) bedingt  in Kombination mit Ernährung und Bewegung zur oralen Behandlung von Erwachsenen mit nicht zirrhotischer, nicht alkoholischer Steatohepatitis (MASH) zugelassen, bei denen eine mäßige bis fortgeschrittene Leberfibrose (Fibrosestadien F2 bis F3) besteht.

Resmetirom ist ein partieller Agonist des Schilddrüsenhormonrezeptors β (THR-β), der hauptsächlich in der Leber vorkommt.  THR-ß ist die vorherrschende Form des THR in der Leber. Die Stimulation des THR-β in der Leber verbessert die Mitochondrienfunktion und den Fettstoffwechsel und erhöht die Fettsäure-β-Oxidation, wodurch lipotoxisches Leberfett, Entzündungen und Leberfibrose reduziert werden. Der auf die Leber gerichtete THR-β-Agonismus von Resmetirom ist besonders relevant für die Behandlung von MASH und führt zu einer minimalen Off-Target-Wirkung auf THR-α in Geweben wie Herz und Knochen. 

Die Wirksamkeit von Resmetirom wurde in einer multizentrischen, randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten klinischen Studie bei Patienten mit MASH mit Leberfibrose (MAESTRONASH)  untersucht. 

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Nirogacestat von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 14. August 2025 Nirogacestat (Ogsiveo, SpringWorks) als Oprhan Drug zur oralen Monotherapie erwachsener Patienten mit fortschreitenden Desmoidtumoren zugelassen, die eine systemische Behandlung erfordern. 

Nirogacestat ist ein reversibler und nicht-kompetitiver Inhibitor der Gamma-Sekretase, der die

proteolytische Aktivierung des Notch-Rezeptors blockiert.

Die Zulassung basiert u.a. auf der internationalen, multizentrischen, randomisierten, verblindeten, placebokontrollierten Phase-3-Studie DeFi.

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Info der EMA

Aminosäuren von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 28. Juli 2025 eine Aminosäurenmischung (Maapliv, Recordati Rare Diseases) zugelassen, die ab Geburt intravenös angewendet bei Patienten mit Ahornsirupkrankheit (MSUD) im Falle einer Episode akuter Dekompensation, falls orale und enterale Präparate ohne verzweigtkettige Aminosäuren (BCAA-freie Formeln) nicht in Frage kommen.

Maapliv ist eine von verzweigtkettigen Aminosäuren (BCAA) freie Lösung zur Versorgung mit 7 essentiellen und 9 nichtessentiellen Aminosäuren als physiologische Substrate für die Proteinsynthese. Bei Patienten mit MSUD-Dekompensation bewirkt die BCAA-freie Lösung in Verbindung mit der Gabe von Kohlenhydraten und Lipiden eine Verhinderung bzw. Umkehr des Proteinkatabolismus und Förderung des Anabolismus, wodurch der resultierende Alpha-Ketosäuren-Spiegel reduziert wird.

Das klinische Studienprogramm umfasst 4 retrospektive Studien unter Beteiligung von Patienten mit Ahornsirupkrankheit (MSUD), die bei Episoden akuter Dekompensation eine intravenöse, von verzweigtkettigen Aminosäuren freie (BCAA-freie) Lösung erhielten.

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Tegomil Fumarat von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 28. Juli 2025 Tegomil Fumarat (Riulvy, Neuraxpharm) zur oralen Behandlung von Erwachsenen und Kindern ab 13 Jahren mit schubförmig remittierender multipler Sklerose zugelassen.

Tegomil Fumarat ist wie Dimethylfumarat ein Immunmodulator. Das Prodrug wird im Körper in den aktiven Metaboliten Monomethylfumarat umgewandelt , welcher die therapeutische Wirkung entfaltet,  Der Wirkungsmechanismus von Tegomilfumarat ist noch nicht vollständig geklärt, es wird jedoch  angenommen, dass es über seinen Hauptmetaboliten Monomethylfumarat wirkt. Dieser Metabolit aktiviert den Nrf2-Transkriptionsweg, der Entzündungen reduziert, die Aktivität von Immunzellen moduliert und so die Zellen des zentralen Nervensystems vor Schäden schützt.

Tegomil Fumarat ist ein Hybridarzneimittel von Dimethylfumarat, das seit dem 30. Januar 2014 in der EU zugelassen ist. Es enthält einen anderen Wirkstoff , wirkt aber über denselben aktiven Metaboliten wie Dimethylfumarat, nämlich Monomethylfumarat. 

Studien haben die zufriedenstellende Qualität von Tegomil Fumarat und seine Bioäquivalenz mit dem Referenzprodukt Dimethylfumarat nachgewiesen .

Zu den häufigsten Nebenwirkungen von Tegomil Fumarat zählen Hitzewallungen und gastrointestinale Beschwerden (z. B. Durchfall, Übelkeit und Bauchschmerzen).

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Info der EMA