Die EU-Kommission hat am 14. Dezember 2023 Pegzilarginase (Loargys, Immedica Pharma AB) als Orphan Drug zur parenteralen Behandlung von Arginase-1-Mangel (ARG1-D), auch bekannt als Hyperargininämie, bei Erwachsenen, Jugendlichen und Kindern im Alter ab 2 Jahren zugelassen.
Es wird in Verbindung mit einer individualisierten Behandlung der Erkrankung, wie z. B. der Proteinrestriktion in der Ernährung, Aminosäure-haltigen Ergänzungsmitteln und pharmakologischer Behandlung, einschließlich Stickstofffängern eingesetzt.
Es besteht aus einem kobaltsubstituierten, rekombinanten humanen Arginase-1-Enzym, das in Escherichia-coli-Zellen produziert wird und kovalent an Methoxypolyethylenglycol (mPEG) konjugiert ist.
Der mPEG-Träger reduziert die Clearance von Pegzilarginase, was zu einer verlängerten Halbwertszeit führt, während die Funktionen des Enzyms aufrechterhalten werden. Pegzilarginase soll die mangelhafte menschliche Arginase-1-Enzymaktivität bei Patienten mit ARG1-D ausgleichen. Es wurde nachgewiesen, dass Pegzilarginase das Arginin im Plasma rasch und nachhaltig reduziert und es in Harnstoff und Ornithin umwandelt.
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