Vosoritid von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 26. August 2021 Vosoritid (Voxzogo, Biomarin) als Orphan Drug für die Behandlung von Achondroplasie bei Patienten ab dem 2. Lebensjahr zugelassen, bei denen die Epiphysen  noch nicht geschlossen sind. 

Vosoritid ist ein modifiziertes natriuretisches Peptid vom Typ C (CNP). Bei Patienten mit Achondroplasie wird das endochondrale Knochenwachstum aufgrund einer Gain-of-FunctionMutation im Fibroblasten-Wachstumsfaktor-Rezeptor 3 (FGFR3) negativ reguliert. Die Bindung von Vosoritid an den Rezeptor B für natriuretische Peptide (NPR-B) antagonisiert die nachgeschaltete FGFR3-Signalisierung durch Hemmung der extrazellulären signalregulierten Kinasen 1 und 2 (ERK1/2) im MAP-Kinase-Signalweg (MAPK) auf der Ebene des Serin/ThreoninKinase Rapidly-Accelerated-Fibrosarcoma (RAF-1). Infolgedessen wirkt  Vosoritid, wie CNP, als positiver Regulator des endochondralen Knochenwachstums, da es die Proliferation und Differenzierung von Chondrozyten fördert.

Wirksamkeit und Sicherheit von Vosoritid bei Patienten mit Achondroplasie mit bestätigter

FGFR3-Mutation wurden in einer randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten 52-wöchigen

Studie (ACH-Studie 111-301) beurteilt.

Quelle

Info der EMA