Pexidartinib von der FDA zugelassen

Die Food and Drug Administration (FDA) hat am 2. August 2019 Pexidartinib (Turalio, Daiichi Sankyo) als Breakthrough Therapy und Orphan Drug für die orale Behandlung von Patienten mit symptomatischem tenosynovialem Riesenzelltumor (TGCT) zugelassen, der mit starker Morbidität und Funktionseinschränkungen einhergeht und operativ nicht behandelt werden kann.

Der Tyrosinkinase-Inhibitor Pexidartinib hemmt den Kolonie-stimulierenden Faktor 1 Rezeptor (CSF1R) und wirkt antineoplastisch, immunmodulierend und als Makrophagen-Checkpoint-Inhibitor.
Pexidartinib bindet an CSF1R auf Monozyten, Makrophagen und Osteoklasten und hemmt die Bindung der CSF1R-Liganden CSF-1 und IL-34 an den Rezeptor. Hierdurch wird dessen Aktivierung über das Rezeptor vermittelte Signaling in die Zelle gehemmt.

Quelle
Pressemitteilung der FDA vom 2. August 2019