Sebeplipase alfa von der EMA zur Zulassung empfohlen

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Zulassungsbehörde (EMA) hat in seiner Sitzung vom Juni 2015 nach einem beschleunigten Verfahren empfohlen, Sebelipase alfa (Kanuma, Synageva Biopharma Ltd, Alexion) als Orphan Drug für die Langzeit-Enzymersatztherapie (ERT) bei Kindern und Erwachsenen mit Mangel an lysosomoler saurer Lipase (LAL-Mangel) zuzulassen.

Der Mangel an LAList eine erbliche, progressive, extrem seltene Stoffwechselerkrankung, bei der Patienten im Kindes- bis hin zum Erwachsenenalter an chronischer Lipid-Anreicherung leiden, die
multisystemische Organschäden und vorzeitigen Tod nach sich ziehen kann. Die Erkrankung wird durch genetische Mutationen verursacht, die eine verminderte LAL-Enzym-Aktivität in den Lysosomen in unterschiedlichen Körpergeweben nach sich zieht. Bislang gibt es noch keine Therapie für diese Erkrankung.
Sebelipase alfa ist das erste rekombinante Arzneimittel, das vom Eiweiß transgener Hennen produziert wird. Es kann die Aktivität des fehlenden Enzyms ausgleichen mit einer nachfolgenden Reduzierung des Fettgehalts in der Leber und reduzierten Spiegeln von Transaminasen im Blut, LDL-Cholesterol, HDL-Cholesterol und Triglyceriden.
Die Empfehlung basiert auf vier Studien an Kindern und Erwachsenen, in denen insgesamt 106 Patienten behandelt wurden.
Häufigste unerwünschte Wirkungen waren allergische Reaktionen, transiente Hyperlipidämie und Entwicklung von Antikörpern gegen das Arzneimittel, die die Wirkung vermindern können.

Quelle:
Mitteilung der EMA vom 26. Juni 2015
Pressemeldung der EMA vom 26. Juni 2015