Die EU-Kommission hat am 26. Juli 2023 Ganaxolon (Ztalmy, Marinus Pharmaceuticals Emerald Limited) als Orphan Drug zur oralen Zusatzbehandlung von epileptischen Anfällen im Zusammenhang mit einer Cyclin-abhängigen Kinase-ähnlichen 5(CDKL5)-Mangelerkrankung (CDD) bei Patienten im Alter von 2 bis 17 Jahren zugelassen. Es kann bei Patienten ab 18 Jahren weiter angewendet werden.
Das Antiepileptikum Ganaxolon ist ein Methylanalogon des endogenen Neurosteroids Allopregnanolon. Ganaxolon ist ein neuroaktives Steroid, das Gamma-Aminobuttersäure Typ A (GABAA)-Rezeptoren im ZNS positiv und allosterisch moduliert, indem es mit einer Erkennungsstelle interagiert, die sich von anderen allosterischen GABAA-Rezeptormodulatoren unterscheidet.
Der genaue Mechanismus, durch den Ganaxolon seine therapeutischen Wirkungen bei der Behandlung von Krampfanfällen im Zusammenhang mit CDD ausübt, ist nicht bekannt; es wird jedoch davon ausgegangen, dass seine antikonvulsiven Wirkungen aus dieser Modulation der Funktion des GABAA-Rezeptors resultieren, was eine konstante oder tonische Modulation der GABA-vermittelten hemmenden Neurotransmission bewirkt
Die Wirksamkeit zur Behandlung von Anfällen im Zusammenhang mit CDD bei Patienten ab 2 Jahren wurde in einer doppelblinden, randomisierten, placebokontrollierten Studie an Patienten im Alter von 2 bis 19 Jahren nachgewiesen (Studie 1042-CDD-3001).
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