Pegunigalsidase alfa von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 4. Mai 2023 Pegunigalsidase alfa (Elfabrio, Chiesi) für eine langfristige Enzymersatztherapie bei erwachsenen Patienten mit bestätigter Morbus Fabry Diagnose (Mangel an α-Galaktosidase) zugelassen.

Pegunigalsidase alfa ist ein kovalentes Konjugat von prh-alpha-GAL-A mit Macrogol (Polyethylenglycol - PEG). Pegunigalsidase alfa wird in Tabakzellen (Nicotiana tabacum BY-2-Zellen) mit rekombinanter DNA-Technologie hergestellt. 

Pegunigalsidase alfa ist eine pegylierte rekombinante Form der menschlichen α-Galaktosidase A. Die Aminosäurensequenz der rekombinanten Form ähnelt der des natürlich vorkommenden menschlichen Enzyms.

Pegunigalsidase alfa ergänzt oder ersetzt α-Galaktosidase A, das Enzym, das die Hydrolyse der endständigen α-Galaktosylgruppen von Oligosacchariden und Polysacchariden im Lysosom katalysiert, wodurch die Anreicherung von Globotriaosylceramid (Gb3) und Globotriaosylsphingosin (Lyso-Gb3) verringert wird.

Quelle

Info der EMA

Ivosidenib von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 4. Mai 2023 Ivosidenib als Orphan Drug in Kombination mit Azacitidin für die orale Behandlung erwachsener Patienten mit neu diagnostizierter akuter myeloischer Leukämie (AML) mit einer Isocitratdehydrogenase-1(IDH1)-R132-Mutation zugelassen, die für eine Standard-Induktionschemotherapie nicht in Frage kommen. In Monotherapie wird es angewendet zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem Cholangiokarzinom mit einer IDH1-R132-Mutation, die zuvor bereits mit mindestens einer systemischen Therapie behandelt worden sind. 

Ivosidenib hemmt das mutierte Enzym IDH1, das alpha-Ketoglutarat (α-KG) in 2-Hydroxyglutarat (2-HG) umwandelt. Hierdurch wird die zelluläre Differenzierung blockiert und die Tumorentstehung gefördert. Der Wirkungsmechanismus von Ivosidenib ist nicht vollständig geklärt, abgesehen von seiner Fähigkeit, 2-HG zu reduzieren und die zelluläre Differenzierung wiederherzustellen.

Quelle

EPAR der EMA